В доклинических исследованиях ученые добились впечатляющих результатов и в этом году планируют запустить первые клинические исследования с пациентами. Лечение предполагает использование метода мРНК, который позволит отредактировать дефектные клетки, чтобы они начали формировать новую мышечную ткань.

Мышечная дистрофия является наследственным заболеванием, при котором обычно один дефектный ген приводит к прогрессирующей дегенерации мышц и, впоследствии, параличу. В случае, если затронуты дыхательные или сердечные мышцы, болезнь может привести к смерти в достаточно раннем возрасте. Разработанная немецкими учеными экспериментальная терапия может стать революционным решением для таких пациентов.

Новый подход использует для коррекции дефектных генов технологию мРНК, которая уже доказала свою эффективность и безопасность во время пандемии COVID-19 при создании вакцин. В отличие от генного редактирования CRISPR/Cas9 мРНК не разрезает ДНК, а только настраивает ее в конкретном месте с невероятной точностью, пишет News Medical.

Эксперименты с мышечными стволовыми клетками показали, что этот подход пригоден для целенаправленной коррекции дефектных генов. В результате ранее дефектные клетки достигли уровня здоровых и смогли формировать новые мышечные волокна.

Первые клинические исследования применения мРНК в лечении мышечной дистрофии у человека планируется начать в конце этого года. Сначала ученые будут тестировать лечение на небольших мышцах, которые в результате болезни потеряли свою функциональность. Если технология окажется эффективной и безопасной, то в дальнейшем терапию можно будет рассматривать для полноценного лечения дегенеративных мышц.