Ученые представили новую экспериментальную стратегию для восстановления функции двигательных нейронов. Лечение направлено на восстановление механизма, который связан не только с боковым амиотрофическим склерозом, но и с болезнью Альцгеймера и другими типами деменции.

Сокращение мышц происходит благодаря работе двигательных нейронов, которым необходима нормальная функция определенных белков — без них отправка сигналов из мозга к мышцам нарушается. Ученые знают, что при боковом амиотрофическом склерозе (БАС) и деменции нарушается функция белка TDP-43, который в свою очередь, последовательно нарушает работу белка статмина-2, имеющего решающее значение для регенерации нейронов и отправки сигналов к мышечным волокнам.

В новом исследовании ученые из Калифорнийского университета в Сан-Диего продемонстрировали, что восстановить уровень статмина-2 может новый препарат, который вводится в спинномозговую жидкость. Лекарство нормализирует уровень белка за счет репарации процессинга РНК с помощью имитации TDP-43.

На моделях мышей лечение полностью восстанавливало уровни статмина-2 и обращало вспять паралич.

Ученые рассчитывают, что новый подход можно будет использовать для лечения и профилактики паралича у людей с БАС. Это заболевание будет первым, которое протестируют в рамках клинических исследований. Дальнейшая работа также должна определить перспективность подхода для лечения моторных симптомов болезни Альцгеймера и лобно-височной деменции.