Клинические испытания показали, что однократная доза препарата может снизить уровень липопротеина (а) на 94% почти на год. Исследователи провели первые испытания на людях нового препарата леподисиран. Они обнаружили, что одна инъекция снижает уровень липопротеина (а) — «плохого» холестерина с генетической основой — до неопределяемого уровня в течение почти года. Потенциально препарат устранит фактор риска сердечно-сосудистых заболеваний.

У холестерина липопротеина (а), или Лп(а) есть общие характеристики с холестерином липопротеинов низкой плотности (ЛПНП), так называемым «плохим» холестерином. Как и холестерин ЛПНП, Лп(а) вызывает образование бляшек в артериях, уменьшая приток крови к сердцу, мозгу и другим частям тела, что делает его фактором риска сердечно-сосудистых заболеваний. Однако, поскольку высокие уровни Лп(а) передаются по наследству, на них практически не влияют физические упражнения, диета или лекарства. В настоящее время не существует методов лечения высокого уровня Лп(а).

Исследователи провели первые испытания на людях нового терапевтического препарата под названием леподисиран и обнаружили, что однократная инъекция препарата снижает уровень Лп(а) до неопределяемого уровня почти на год, нарушая механизм его производства.

Леподисиран представляет собой малую интерферирующую РНК (миРНК), которая блокирует информационную РНК, участвующую в производстве аполипопротеина (а), компонента, необходимого для сборки частиц Лп (а), который синтезируется в печени. Препарат присоединяется к сахару N-ацетилгалактозамину (GalNAc), что позволяет ему переноситься в клетки печени, обладающие рецепторами GalNAc.

Эксперимент показал, что уровень лекарства в крови испытуемых быстро повышался, — достигая пика через 10,5 часов, — и возвращался к исходному уровню в течение 48 часов. Ученые предположили, что это из-за быстрой транспортировки из кровотока в печень. При применении самой высокой дозы леподисирана, 608 мг, уровни Лп (а) в крови быстро снижались и к 29 дню оставались неопределяемыми. Между 29 и 281 днями уровни оставались неизмеримыми, а затем незначительно повышались. При этом медианное снижение уровней Лп (а) наблюдалось на 29-й день. На 94% ниже исходного уровня на 48 неделе.

Исследование, финансируемое Eli Lilly and Company, было представлено на научной сессии Американской кардиологической ассоциации в 2023 году и опубликовано в JAMA.