Промышленное производство отечественного аналога препарата рисдиплам для лечения cпинальной мышечной атрофии (СМА), начнется в 2025 году на базе Инновационного научно-технологического центра (ИНТЦ) «Сириус». Об этом сообщил директор Центра трансляционной медицины Университета «Сириус» Роман Иванов на саммите «Сириус.Биотех».

«В частности, в рамках большого гранта Российского научного фонда – это пилотная программа поддержки прикладных исследований – мы разрабатываем субстанции трех лекарственных препаратов для лечения наследственных заболеваний, прежде всего это препарат Risdiplam, крайне дорогой и очень нужный детям препарат для спинальной мышечной атрофии – смертельно опасного заболевания. Эта технология уже разработана в университете, и в следующем, 2025 году промышленное производство субстанции этого препарата начнется на площадке компании-резидента ИНТЦ [»Сириус«], который является нашим партнером в этом гранте. Это будет первая субстанция, полностью произведенная в России», – сказал он.

Сейчас ИНТЦ «Сириус» строит производственную аптеку и участок производства химических субстанций. Как пояснил Иванов, многие лекарственные препараты необходимо производить в небольшом объеме, в масштабах сотен граммов или килограммов, чего мало для большого промышленного предприятия.

«Именно для таких маленьких производственных участков в полном соответствии со стандартами качества будут производится субстанции для того, чтобы в условиях производственной аптеки индивидуально готовить орфанные (редкие – прим. ТАСС) препараты для конкретных больных», – добавил он.

Второй саммит разработчиков лекарственных препаратов «Сириус.Биотех» проходит на федеральной территории Сириус с 15 по 17 мая. В ходе саммита эксперты обсуждают основные технологические платформы разработки и производства лекарственных препаратов, тренды в индустрии, представят проекты своих команд. «Сириус.Биотех» – это площадка для обмена опытом, поиска партнеров, коллег, инвесторов и лицензиатов для разрабатываемых продуктов. В первом саммите, который прошел в 2023 году, приняли участие ведущие фармацевтические компании страны.

О спинальной мышечной атрофии

Спинальная мышечная атрофия (СМА) – генетическое заболевание, характеризующееся развитием прогрессирующей мышечной слабости. Генетическая мутация приводит к нарушению работы двигательных нейронов спинного мозга. У пациентов развивается нарастающая мышечная слабость конечностей, развиваются нарушения скелета, ограничение подвижности суставов, постепенно развивается дыхательная недостаточность.