В отличие от технологии генного редактирования CRISPR новая MOBE может вносить несколько различных изменений одновременно. Такой тип редактирования очень востребован для полигенных наследственных заболеваний, которые возникают из-за мутаций в различных генах. Ученые видят большой потенциал MOBE для научной работы и терапевтических целей.

Новую систему генного редактирования MOBE представили ученые из Калифорнийского университет в Сан-Диего, пишет Science Daily. С ее помощью авторы стремились создать инструмент для моделирования и лечения заболеваний, вызванных набором нескольких генетических изменений.

CRISPR, как известно, может вставлять целые гены, однако редактирование сразу нескольких генов связано с многократным увеличением рисков нежелательных геномных изменений. MOBE не может обеспечить целевую замену генов, однако вместо этого способна вносить одновременно несколько изменений в пары оснований ДНК. Для этого MOBE использует небольшие петли РНК (аптамеры) для связывания с определенными белками с целью воздействия на ферменты для модификации оснований в определенных местах генома. Благодаря такому подходу значительно снижается риски «перекрестных помех».

Так, при использовании MOBE риски нежелательных изменений снижаются с 30% до менее чем 5%. Одновременно с этим эффективность вносимых преобразований достигает 30%.

В первых экспериментах показано, что MOBE может быть эффективен для лечения различных полигенных заболеваний. Кроме того, теперь у исследователей появилась возможность для моделирования различных заболеваний в условиях лаборатории, что должно обеспечить более эффективное изучение природы сложных и редких наследственных заболеваний.