Ученые доказали, что метод подавления работы генов, способствующих росту и распространению раковых опухолей в организме человека, основанный на введении в его организм наночастиц с фрагментами РНК, безопасен и может приносить положительные результаты, сообщается в статье исследователей, опубликованной в он-лайн выпуске журнала Nature.

Речь идет о так называемом методе РНК интерференции. Он состоит в том, что в организм человека вводится специальная молекула РНК – так называемая малая интерферирующая РНК (миРНК). Эта молекула обладает способностью взаимодействовать (интерферировать) со строго определенной матричной РНК (мРНК), которая несет на себе информацию (код) гена от ДНК к рибосоме – специальной органелле клетки, синтезирующей на основе этой информации белки. В результате этого взаимодействия с миРНК мРНК не достигает рибосомы и уничтожается специальными клеточными ферментами. Это явление положено в основу принципиально нового терапевтического подхода — целенаправленного подавления определенных нежелательных генов и, как следствие, прекращение синтеза с них конкретного белка.

В 2006 году Эндрю Файр и Крейг Мелло получили Нобелевскую премию в области физиологии и медицины за работы по изучению РНК-интерференции у нематоды C. elegans, опубликованные в 1998 году, однако до сих пор те результаты не были успешно применены в медицине из-за сложностей, связанных с адресной доставкой миРНК в организм человека.

В своей работе группа ученых под руководством Марка Дэвиса (Mark Davis) из Калифорнийского технологического института в Пасадене (California Institute of Technology, США) впервые показала, что этот метод может применяться и для людей для подавления работы гена RRM2, производящего в организме человека белки, способствующие росту и развитию раковых клеток кожи (меланомы).

Ученые разработали технологию, согласно которой из смеси двух полимеров, транспортного белка и молекул миРНК в водном растворе получаются наночастицы диаметром 70 нанометров. Эти частицы вводятся в кровь пациентов, где циркулируют до тех пор, пока не достигают сосудов, питающих раковые клетки. Прикрепляясь к клеткам с помощью транспортного белка, входящего в их состав, наночастицы выпускают миРНК внутрь них, а затем выводятся из организма по каналам выделительной системы.

В своей работе ученые описывают результат первой фазы клинических испытаний лекарства на основе таких наночастиц, упор в которой делается пока еще не на терапевтический эффект методики, а на вероятные побочные эффекты от применения нанолекарства.

Ученые показали, что, согласно анализам раковых тканей, в организме всех 15 добровольцев, принявших участие в испытании, происходили процессы РНК интерференции. В результате этого в этих раковых клетках фрагменты мРНК гена RRM2 были «разрезаны» в ходе взаимодействия с миРНК на не функциональные фрагменты заранее предсказанной учеными длины и конфигурации. Кроме того, у одного из добровольцев было также отмечено снижение концентрации этого белка в клетках меланомы.

Ученые также отметили, что увеличение вводимой дозы лекарства приводило к накоплению миРНК в раковых клетках. Это говорит о том, что методика может проходить дальнейшие фазы испытания и в перспективе может оказаться применимой для лечения многих заболеваний.

Наиболее интересно то, что с помощью этой методики мы можем подавить работу любого гена в организме человека. Любой отдельно взятый белок может теперь быть выключен с помощью лекарства, – сказал Дэвис в интервью интернет-изданию Nature News.